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本公司研發中新藥 ENERGI-F703EB（遺傳性表皮

鬆解性水皰症）向我國衛生福利部食品藥物

管理署(TFDA)提出罕見疾病藥物認可之意見回覆

1.事實發生日:108/12/02

2.公司名稱:華安醫學股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司

4.相互持股比例(若前項為本公司，請填不適用):不適用

5.發生緣由:衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)回覆本公司提出罕見疾病藥物認可之意

見，該意見函主要意見有二：

(1)TFDA建議本公司再增加罕病相應動物模式試驗。

(2)TFDA建議本公司可後續規劃執行ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症臨床試驗。

6.因應措施:公司將遵循衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)來函意見直接準備

ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症二期臨床試驗申請案或再次向TFDA申請

罕見疾病藥物認可案。

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥名稱或代號：ENERGI-F703EB

(2)用途：遺傳性表皮鬆解性水皰症治療。

(3)預計進行之所有研發階段：本公司已規劃執行臨床試驗二期作業中。

(4)目前進行中之研發階段：

A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果：

在TFDA不同意罕見疾病藥物認可後，本公司後續將規劃直接執行ENERGI-F703EB

遺傳性表皮鬆解性水皰症臨床二期臨床試驗或再次向TFDA申請罕見疾病藥物認可案。

B.未通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上

顯著意義者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用。

C.已通過目的事業主管機關許可或各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯

著意義者，未來經營方向：不適用。

D.已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額

以保障投資人權益，暫不揭露。

(5)將再進行之下一研發階段：

A.預計完成時間：待本公司正式申請ENERGI-F703EB遺傳性表皮鬆解性水皰症臨床

二期臨床試驗後公告。

B.預計應負擔之義務：本公司為自主研發並擁有自主知識產權。

(6)市場現況：

根據美國的統計，此症在新生兒之發生率為1/50,000，對於遺傳性表皮鬆解性水皰症

目前尚無有效治療方法。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。